สารประกอบทดสอบที่ไม่เคยใช้ในมนุษย์มาก่อนมีการวิจัยทางคลินิกมากมายเพื่อทดสอบยาใหม่ในขณะที่เราพบว่าการนำยาที่มีอยู่เดิมที่มีอยู่แล้วมาใช้ใหม่และการอนุมัติโดย FDA สามารถช่วยผู้ป่วยที่การปลูกถ่ายไขกระดูกไม่ได้เป็นตัวเลือกในปัจจุบัน ยกตัวอย่างเช่นผู้ป่วยที่เป็นโรคเคียวเซลล์ไม่สามารถทนต่อได้เพราะปัจจัยการเติบโตทำให้อาการแย่ลง

แต่ถ้าสามารถเก็บสเต็มเซลล์ที่สร้างเลือดได้อย่างปลอดภัยโดยใช้กลยุทธ์ทางเลือกเช่นไวอากร้าและเซลล์ต้นกำเนิดสามารถดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ของเคียวเซลล์และกลับสู่ผู้ป่วยเพื่อรักษาโรคที่สืบทอดมาเรื้อรัง ยีนบำบัดโรคเคียวเซลล์และความผิดปกติของเลือดพันธุกรรมอื่น ๆ ได้แสดงให้เห็นสัญญาในการทดลองทางคลินิกและสามารถป้องกันการเจ็บป่วยตลอดชีวิตค่ารักษาพยาบาลที่สูงและการเสียชีวิตก่อนวัยอันควรจากโรคเหล่านี้